WWW.DZIENCHOROBRZADKICH.PL
SERDECZNIE ZAPRASZAMY
Warszawa
28 lutego 2019 roku
Łazienki Królewskie w Warszawie Pałac na Wyspie
godzina 12:00 – 15:30
Prosimy zadbać o zgłoszenie Swojego udziału pod adresem rejestracja@dzienchorobrzadkich.pl
oraz tego samego dnia
Warszawa – Centrum Mysia 3 (III piętro)
godzina 17:00 – 20:00
Zaproszenie na obchody 2019 w Pałacu na Wyspie
„Choroby Rzadkie i Sieroce Produkty Medyczne
Wyzwania dla Polski”
19 Listopada 2018 – Warszawa – Hotel Novotel Centrum
Szczegółowa informacja
WWW.DZIENCHOROBRZADKICH.PL
SERDECZNIE ZAPRASZAMY
| Krajowe Forum Orphan objęło Patronatem Honorowym Ogólnopolską Konferencję Naukową Choroby rzadkie w XXI wieku , która odbędzie się 28 lutego 2018 r. w Lublinie. Szczegóły wydarzenia dostępne są na stronie www.konferencja-chorobyrzadkie.pl
|
||
Serdecznie zapraszamy na Konferencję EUROPLAN III
14 grudnia 2017
Warszawa Hotel Novotel Centrum
WWW.EUROPLAN2017.PL
Apel sprawie poprawy finansowania ochrony zdrowia
W ślad za wiadomościami z Naczelnej Izby Lekarskiej i informacją od pana profesora Romualda Krajewskiego, Wiceprezesa Naczelnej Rady Lekarskiej informujemy, że dziś zakończyła się wysyłka blisko sześciuset listów zawierających podpisany wspólnie Apel w sprawie poprawy finansowania ochrony zdrowia w Polsce. Listy trafią w najbliższych dniach do wszystkich najważniejszych osób w państwie: posłów i senatorów, do marszałków, przewodniczących partii politycznych, Prezydenta i Premiera RP, Ministra Zdrowia.
Jednocześnie pragniemy poinformować, że Krajowe Forum na rzecz terapii chorób rzadkich – ORPHAN jest sygnatariuszem w/w Apelu.
Apel w sprawie finansowania ochrony zdrowia wraz z listą sygnatariuszy
 |
 |
POLSKA DLA CHORÓB RZADKICH
22 czerwca zawiązała się inicjatywa „Polska dla chorób rzadkich”, skupiająca specjalistów z wielu dziedzin, lekarzy, naukowców, liderów organizacji pacjenckich oraz przedstawicieli przemysłu. Grupa opracowała stanowisko, w którym zdefiniowała filary pilnych działań na rzecz poprawy sytuacji osób z chorobami rzadkimi. Inicjatywa jest reakcją na trwające od lat zaniechania w zakresie potrzeb i rozwiązań systemowych wobec chorych na choroby rzadkie w Polsce. Przekazany na ręce Pana Marka Tombarkiewicza, Podsekretarza Stanu w Ministerstwie Zdrowia, apel został skierowany do Pani Premier Beaty Szydło oraz Pana Ministra Zdrowia Konstantego Radziwiłła.
Informacja prasowa Apel i stanowisko Sygnatariusze
WWW.POLSKADLACHOROBRZADKICH.PL
28 lutego 2017 r. odbyły się po raz siódmy obchody Światowego Dnia Chorób Rzadkich.
Polska jest jednym z niemal 100 krajów na całym świecie, który cyklicznie angażuje się w jego obchody. Tegoroczny Dzień był okazją do podsumowania wydarzeń związanych z chorobami rzadkimi, które miały miejsce na przestrzeni minionego roku oraz zaprezentowania planów na najbliższy czas. Dla większości dzieci i dorosłych żyjących z chorobą rzadką największym oparciem są członkowie rodziny, którzy otaczają ich miłością, opieką i wsparciem. W tym szczególnym Dniu zwrócono uwagę nie tylko na osoby chore, ale także na ich bliskich. Przede wszystkim jednak obchody będą okazją do spotkania w szerokim gronie pacjentów, decydentów oraz lekarzy.
 |
 |
|
 |
 |
|
 |
 |
|
 |
 |
|
   |
||
28 lutego 2017 r. odbędą się po raz szósty obchody Światowego Dnia Chorób Rzadkich.
Polska jest jednym z niemal 100 krajów na całym świecie, który cyklicznie angażuje się w jego obchody. Tegoroczny Dzień będzie okazją do podsumowania wydarzeń związanych z chorobami rzadkimi, które miały miejsce na przestrzeni minionego roku oraz zaprezentowania planów na najbliższy czas. Dla większości dzieci i dorosłych żyjących z chorobą rzadką największym oparciem są członkowie rodziny, którzy otaczają ich miłością, opieką i wsparciem. W tym szczególnym Dniu pragniemy zwrócić uwagę nie tylko na osoby chore, ale także na ich bliskich. Przede wszystkim jednak obchody będą okazją do spotkania w szerokim gronie pacjentów, decydentów oraz lekarzy.
|
SERDECZNIE Krajowe Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN |
|||
|
|||
|
||||
|
||||
Inauguracja 19.02.2017
 |
 |
|
 |
 |
i pobierz nasz ScreenSaver WARSZTATY
RZADKIE CHOROBY SĄ CZĘSTE I WAŻNE
W środę 26.10.2016 w Warszawskiej rezydencji Belweder odbyły się warsztaty Krajowego Forum ORPHAN dot. Narodowego Planu dla chorób rzadkich. W trakcie warsztatów uczestnicy dyskutowali o kluczowych rozwiązaniach Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. Zgodnie z wytycznymi unijnymi plan miał zawierać określony schemat, a jego obszary były jednocześnie tematami dyskusji podczas warsztatów. Omówione precyzyjnie obszary stanowią obecnie filary planu, który miejmy nadzieję wkrótce zostanie przyjęty do realizacji. Podkreślono konieczność podjęcia działań mających na celu zabezpieczenie w systemie publicznym środków na realizację zadań Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. W tym celu należałoby wydzielić w budżecie państwa specjalnie w tym celu określony fundusz. W zależności od zadań Narodowego Planu realizowanych w danym roku, budżet przyjęty ustalany w każdym roku. Szacowany właściwy budżet „otwarcia” przyszłego funduszu powinien wynosić ok. 300-350 mln zł rocznie. Wysokość alokowanych środków będzie decyzją polityczną wynikającą z egalitarnego i solidarnościowego traktowania chorób rzadkich.
Poza samą debatą, uczestnicy mieli możliwość obejrzenia filmu „Human Timebombs” autorstwa Augustya Fanneya, którego projekcja zorganizowana była przez Polskie Stowarzyszenie na Rzecz Osób z AHC (Naprzemienna hemiplegia dziecięca).
Podczas warsztatów swoją premierę miała również broszura Krajowego Forum ORPHAN o Narodowym Planie dla Chorób Rzadkich.
 |
||
 |
 |
 |
REJESTR CHORÓB RZADKICH I OŚRODKI REFERENCYJNE
Te dwa obszary są ze sobą ściśle powiązane. Rejestr chorób rzadkich stanowi bardzo istotną część planu mającą na celu ułatwienie zdefiniowania i zidentyfikowania choroby, oraz wymiany nabytych informacji na skalę międzynarodową. Jego budowę można by zacząć od chorób jawnych, tych które są już znane, a następnie uzupełniać go o coraz to nowe informacje. Ośrodki referencyjne natomiast powinny być ściśle powiązane z rejestrem, czuwać nad jego płynnym funkcjonowaniem i na bieżąco dbać o jego systematyczne uzupełnianie oraz wprowadzać ewentualne korekty. Sieć ośrodków referencyjnych, z których każdy od początku do końca miał by się zajmować swoim konkretnym zakresem kompetencji, powinna być nadzorowana przez jeden ośrodek koordynacyjny, do którego zakresu kompetencji należały by takie rzeczy jak: funkcje nadzorujące, scalanie poszczególnych rejestrów, budowa sieci ośrodków, współpraca międzynarodowa oraz organizacja szkoleń. Każdy ośrodek z osobna powinien świadczyć diagnostykę i leczenie na najwyższym poziomie.
LEKI SIEROCE
Są to leki i produkty lecznicze do diagnozowania, zapobieganie i leczenia chorób rzadkich. Ten unikalny status nadaje lekowi europejska agencja leków i od momentu rejestracji lek otrzymuje 10-letnia ochronę rynkową co ma na celu pobudzenie przemysłu do inwestowania w rozwój badań nad lekami sierocymi. Obecnie tylko dla niespełna 2% chorób rzadkich istnieje oferta lekowa. W Polsce polityka lekowa wobec leków sierocych była najbardziej restrykcyjna w całej Unii Europejskiej, co do dziś jest dotkliwie odczuwane przez pacjentów, którzy nie mogą doczekać się refundacji bardzo drogich leków. Nasz kraj obecnie refunduje zaledwie 16 z ponad 200 dostępnych leków sierocych. Biorąc pod uwagę poziom dostępności i refundacji tych leków, stawia to nas na ostatnim miejscu wśród państw członkowskich Unii Europejskiej. Celem Planu Narodowego w zakresie polityki lekowej powinno być zapewnienie i zwiększenie dostępu do środków spożywczych specjalnego przeznaczenia medycznego, leków sierocych i przeznaczonych do leczenia chorób rzadkich poprzez dostosowanie polskiego prawa do koncepcji egalitarnego traktowania i stosowania sierocych produktów leczniczych, w tym:
• Odstąpienie od klasycznej oceny HTA dla leków sierocych w tym rezygnacja z kryterium QUALY;
• Uregulowanie możliwości indywidualnych darowizn leków refundowanych;
• opracowanie i wdrożenie procedury wczesnego dostępu do leków tzw. „Early access” i „Compassionate use”;
• Wprowadzenie modelu opieki „home-care”;
• Zapewnienie organizacjom pacjentów udziału w procesie refundacyjnym w zakresie zapewniającym ochronę tajemnicy handlowej wnioskodawcy.
Organizacja Warsztatów i druk broszury były współfinansowane ze środków Samorządu Województaw Mazowieckiego.
VI OBCHODY ŚWIATOWEGO DNIA CHORÓB RZADKICH
WWW.DZIENCHOROBRZADKICH.PL
29 lutego 2016 r. odbędą się po raz szósty obchody Światowego Dnia Chorób Rzadkich. Polska jest jednym z niemal 100 krajów na całym świecie, który cyklicznie angażuje się w jego obchody. Tegoroczny Dzień będzie okazją do podsumowania wydarzeń związanych z chorobami rzadkimi, które miały miejsce na przestrzeni minionego roku oraz zaprezentowania planów na najbliższy czas. Dla większości dzieci i dorosłych żyjących z chorobą rzadką największym oparciem są członkowie rodziny, którzy otaczają ich miłością, opieką i wsparciem. W tym szczególnym Dniu pragniemy zwrócić uwagę nie tylko na osoby chore, ale także na ich bliskich. Przede wszystkim jednak obchody będą okazją do spotkania w szerokim gronie pacjentów, decydentów oraz lekarzy. Dzień Chorób Rzadkich 2016 przebiega pod hasłem:
Dołącz, aby głos rzadkich chorób był słyszalny
Krajowe Forum ORPHAN zaprasza do wspólnych obchodów!
Warszawa – 29 lutego 2016 roku w Łazienkach Królewskich w Warszawie w Pałacu na Wyspie o godzinie 11:00
Ze względu na ograniczoną ilość miejsc bardzo prosimy o potwierdzenie obecności na konferencji do 23 lutego 2016 na maila sekretariat@rzadkiechoroby.pl
|
|
DEKLARACJE KOMITETÓW WYBORCZYCH |
||||
|
19 października Krajowe Forum na rzecz terapii chorób rzadkich – Orphan zorganizowało w PAP Konferencję Prasową „Rzadkie Choroby po wyborach”. Przedstawione zostało podsumowanie deklaracji programowych Komitetów Wyborczych, które zadeklarowały swoje działania na rzecz poprawy systemu opieki i leczenia pacjentów z chorobami rzadkimi. Deklaracje i odpowiedzi na ankietę przedstawiły Komitety Wyborcze: Nowoczesna, PiS, PO i Zjednoczona Lewica.
Celem Kampanii KFO jest przedstawienie poglądów i deklaracji wszystkich potencjalnych przyszłych decydentów, aby obywatele, a przede wszystkim pacjenci i ich rodziny oraz solidaryzujące się z nimi osoby miały możliwość dokonywania „świadomych wyborów” podczas głosowania w jesiennych wyborach parlamentarnych. Zestawienie odpowiedzi udzielonych przez czołowe partie udostępnione jest obok do pobrania.
Pytania postawione pretendentom do przyszłego rządu koncentrowały się wokół obszarów odłożonego i opóźnionego Planu Narodowego dla Chorób Rzadkich, którego projekt powstał na bazie wersji opracowanej w 2011 roku przez środowiska pacjenckie i lekarskie. Dokument ten służył jako materiał bazowy do opracowania ostatecznej wersji planu przez Zespół ds. Chorób Rzadkich przy Ministrze Zdrowia. W grudniu 2012 roku Zespół terminowo ukończył prace i na początku 2013 roku przekazał projekt Planu Ministrowi Zdrowia. W maju 2013 roku na posiedzeniu Kierownictwa resortu dokument został przyjęty. Z nieznanych powodów dalsze prace nad jego wdrożeniem zostały wstrzymane. Pracami kierował wiceminister zdrowia Igor Radziewicz-Winnicki.
|
|||||
„Rzadkie Choroby po wyborach”
Rzadkie choroby pozostają w Polsce zaniedbanym obszarem zdrowotnym. Pomimo wysiłków i działań organizacji pacjentów współpracujących z wieloma lekarzami i zaangażowanymi decydentami jednak nie udało się doprowadzić do przyjęcia przez rząd Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich w zalecanym przez UE terminie, tj. do końca 2013 r.
|
Krajowe Forum zorganizowało kampanię „Rzadkie Choroby po wyborach”. Ma ona na celu pozyskanie od Komitetów Wyborczych deklaracji służących wyborcom informacyjnie podczas samych wyborów, a w przypadku relacji z przyszłym rządem, wypracowaniu zgodnej współpracy w zakresie wdrażania zadeklarowanych działań. Kampania ma również na celu przedstawienie poglądów i deklaracji wszystkich potencjalnych przyszłych decydentów, aby obywatele, a przede wszystkim pacjenci i ich rodziny oraz solidaryzujące się z nimi osoby miały możliwość dokonywania „świadomych wyborów” podczas głosowania w jesiennych wyborach parlamentarnych. Opis kampanii „Rzadkie Choroby po wyborach” i listę pytań jakie stawiamy wszystkim komitetom wyborczym znajdują się obok w pliku do pobrania. Zebrane deklaracje i odpowiedzi, zostaną przeanalizowane i skonsolidowane porównawczo a następnie będą upublicznione portalu internetowym Forum oraz podczas debaty prasowej w siedzibie PAP, bezpośrednio przed samymi wyborami parlamentarnymi. |
 |
Opis kampanii i deklaracja do pobrania
Komitety wyborcze proszone są o udzielenie odpowiedzi i przesłanie wypełnionych i podpisanych deklaracji w PDF do 12 października br. na adres sekretariat@rzadkiechoroby.pl
Serdecznie dziękujemy
Zarząd Krajowego Forum Orphan
Warszawa 30 września 2015 r.
Szanowni Państwo,
Podczas wspólnego posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich i Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii debatowano nad stosowaniem kryterium QALY przy ocenie leków sierocych w trakcie postępowań o uzyskanie refundacji leków sierocych. Po zapoznaniu się ze stanowiskami ekspertów oraz przedstawicieli środowisk pacjentów z zagadnieniem zastosowania kryterium QALY jako czynnika ograniczającego dostęp pacjentów do innowacyjnych terapii sierocych Zespoły zdecydowały się zająć stanowisko w sprawie.
Zalecenie Zespołów
Obszerna relacja z posiedzenia Zespołów w Sejmie dostępna jest pod adresem:
http://sejm.gov.pl/Sejm7.nsf/transmisje.xsp?unid=F81B071727BBB244C1257D2500319AAE#
Brak refundacji leczenia chorób rzadkich jest wynikową bezwzględnego stosowania wobec ch0rób rzadkich i leków sierocych współczynnika QALY, określającego maksymalny koszt uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość.
Brak systemu leczenia chorób rzadkich wynika z ich utylitarnego traktowania, a tak być nie powinno, gdyż cała UE traktuje choroby rzadkie egalitarnie, niestety poza Polską. Tylko 1% chorób rzadkich posiada ofertę lekową. Istnieje zaledwie 91 sierocych leków przeznaczonych dla skutecznego leczenia 76 rzadkich schorzeń. Rezultat polskiej polityki lekowej jest opłakany i skandaliczny. Polska refunduje zaledwie 14 leków, co plasuje nasz kraj na ostatnim miejscu w UE. We wszystkich kwestionowanych w Polsce przypadkach refundacja leczenia dostępna jest bez mała we wszystkich państwach UE.
Mamy ogromną nadzieję, że wydane przez Zespoły Parlamentarne Stanowisko rekomendujące odstąpienie w przypadku chorób ultrarzadkich od stosowania kryterium QALY ułatwi w przyszłości Ministrowi Zdrowia podjęcie pozytywnych decyzji w stosunku do leków sierocych. Stanowi ono również wyraźny sygnał co do kierunku nowelizacji ustawy refundacyjnej.
Szanowni Państwo,
Fundacja Parent Project zajmuje się chorymi na dystrofie mięśniowe – rzadkie choroby z grupy chorób nerwowo-mięśniowych, popularnie zwanymi zanikiem mięśni. Chcielibyśmy poinformować o Pierwszym Światowym Dniu Świadomości Dystrofii Duchenne’a ustanowionym na 7 września. Ten dzień będzie bardzo ważny dla całej światowej społeczności dystrofii mięśniowej typu Duchenne’a. Społeczność nasza pragnie zwrócić uwagę całego społeczeństwa na naszą chorobę i nasze potrzeby.
Chcemy opowiedzieć o dystrofii mięśniowej Duchenne’a, jak niszczy życie chłopców, którzy cierpią na tą okrutną chorobę i jak wpływa na ich rodziny i opiekunów. Chcemy pokazać, dlaczego pilnie potrzeba poprawy sytuacji wszystkich pacjentów z DMD, pilnie potrzeba poprawy dostępu do opieki zdrowotnej i poprawy sytuacji socjalnej.
W dniu 7 września odbędą się wydarzenia i działania na całym świecie. Przygotowany został krótki film zatytułowany „Różne oblicza Duchenne’a” i udostępniony na dedykowanej stronie internetowej www.worldduchenneawarenessday.org
Podkreśla się w nim wiele wyzwań, przed którymi stoją pacjenci z DMD. Jednak oprócz fizycznej słabości, z którą pacjenci z DMD muszą żyć, film pokazuje także ich niezwykle silną wolę życia i uczestniczenia w życiu w najszerszym możliwym zakresie.
Dystrofia mięśniowa Duchenne’a dotyka około 250.000 dzieci na całym świecie, w tym ok. 1500 w Polsce. Zdecydowana większość pacjentów z DMD to chłopcy -1 na 3500 nowonarodzonych; bardzo rzadko, ale zdarza się, że również dziewczynki cierpią na tę rzadką chorobę. Chłopcy z DMD najpierw w dzieciństwie tracą zdolność chodzenia. Następnie, w miarę wzrostu tracą zdolność podnoszenia rąk, wykonywania codziennych czynności, takich jak ubieranie się, jedzenie, pisanie. Również zdolność oddechowa znacznie się pogarsza. Niezbędne staje się użycie respiratora. Śmierć przychodzi zwykle na początku dorosłego życia i następuje z powodu problemów oddechowych lub niewydolności serca. Wielu z tych chłopców nie osiąga dorosłości.
Pacjenci z DMD pilnie potrzebują dobrej opieki medycznej. Dobra opieka medyczna nie tylko poprawi ich jakość życia, ale może również przedłużyć życie o dalsze 10, 20 lat. Wiedza o dobrej opiece medycznej jest dostępna w pliku PDF obok lub w internecie na stronach medycznych http://www.treat-nmd.eu/care/dmd/imperatives-dmd/ . Niestety, większość z chłopców z DMD wciąż nie ma dostępu do dobrej opieki zdrowotnej. Pilnie należy się tym zająć i znaleźć sposoby, aby poprawić sytuację wszystkich pacjentów z DMD. Obecnie nie ma lekarstwa na dystrofię mięśniową Duchenne’a, ale jest już kilka leków w fazie rozwoju. W Europie w 2014 roku po raz pierwszy w historii pierwszy lek otrzymał warunkowe zatwierdzenie. Teraz należy działać w kierunku, aby wszyscy pacjenci DMD mogli korzystać z nowych rozwiązań, tak szybko, jak to możliwe!
Chcielibyśmy zaprosić Państwa do odwiedzenia naszej dedykowanej strony internetowej Światowego Dnia Świadomości DMD na www.worldduchenneawarenessday.org . Oprócz teledysku można tam znaleźć również wiele informacji na temat dystrofii mięśniowej Duchenne’a, a także adresy organizacji działających na całym świecie. Chcemy poznać Twoją opinię o naszej chorobie, co o niej myślisz? Postaramy się odpowiedzieć na wszelkie pytania związane z dystrofią mięśniową. Nasi chłopcy DMD naprawdę potrzebują Twojej pomocy. Im więcej wiesz o ich losie, tym bardziej możesz ich wspierać, bezpośrednio lub pośrednio, w celu poprawy dostępu do dobrej opieki medycznej i urządzeń.
Dziękujemy bardzo za pomoc i wsparcie!
Z najlepszymi życzeniami,
Fundacja Parent Project Muscular Dystrophy http://parentproject.org.pl/
Podczas posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich w dniu 22 kwietnia 2014 roku Zespół wydał trzy stanowiska odnoszące się do zasadności refundacji leczenia choroby Fabry’ego, zaawansowanej choroby Parkinsona oraz choroby Niemanna-Picka. Stanowiska zostały przedstawione Ministrowi Zdrowia RP. KFO wraz pacjentami i ich rodzinami zwracają się do Ministra o uwzględnienie stanowisk Zespołu i o podjecie pozytywnych decyzji refundacyjnych.
Brak refundacji leczenia tych chorób jest sztandarowym przykładem braku systemu opieki nad pacjentami, braku Narodowego Planu wobec chorób rzadkich. W zakresie polityki lekowej odzwierciedla brak woli leczenia. W zakresie farmakoekonomiki przy ocenie HTA żongluje się efektywnością kliniczną a kosztową zapominając o tym, że zatrzymanie postępu tych chorób to sukces, pacjenci zawsze będą chorzy – choroby te są w genach ale można zatrzymać ich postęp. Nigdzie w UE w stosunku do chrób rzadkich i leków sierocych już nie stosuje się bezwzględnie współczynnika QALY, określającego maksymalny koszt uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość.
Brak leczenia tych chorób, poza aspektem farmakoekonomicznym to również problem etyczny i moralny. Brak systemu leczenia chorób rzadkich wynika z ich utylitarnego traktowania, a tak być nie powinno, gdyż cała UE traktuje choroby rzadkie egalitarnie, niestety poza Polską. Tylko 1% chorób rzadkich posiada ofertę lekową. Istnieje zaledwie 91 sierocych leków przeznaczonych dla skutecznego leczenia 76 rzadkich schorzeń. Rezultat polskiej polityki lekowej jest opłakany i skandaliczny. Polska refunduje zaledwie 14 leków, co plasuje nasz kraj na ostatnim miejscu w UE. We wszystkich omawianych przypadkach refundacja leczenia dostępna jest bez mała we wszystkich państwach UE. To świadczy braku dobrej woli i niechęci Ministra Zdrowia do leczenia chorób rzadkich.